从“等药”到“等患者”,罕见病诊疗迎来新变化
记者从北京海关了解到,今年上半年,天竺综合保税区完成进口总值超550.7亿元,其中医药进口占进口总量九成左右。作为全国首个罕见病药品保障先行区,北京天竺综合保税区持续畅通境外罕见病创新药械入境通道,让更多临床急需罕见病药品更快惠及患者。“境外有药、境内难寻、长期苦等”的困境正在成为过去。“等药”到“等患者”罕见病诊疗迎新变化四川成都的徐女士向记者展示了近期刚为孩子开具的伏索利肽。这款靶向特效药是治疗儿童软骨发育不全的核心救命药,也是她15岁女儿每天需要规律使用的药品。患儿家长 徐女士:2024年9月的时候,我无意之间刷到北京儿童医院引进了这个药,当时觉得可能会等很久。我们办理了入院,仅用了三天的时间,我们就用上第一支药。当时我双手都在发抖,就像能实实在在抓住了救命稻草一样。经过近两年规范用药,孩子不仅身高增长了10厘米,身心状态也发生了明显改善。罕见病患者便捷就医用…
