自闭症有特效药了吗？广义来说雷特综合征算第一个

类别：资讯动态_热门资讯   时间：2023/6/13 9:40:20   点击：103   标签：综合征 自闭症 患者 雷特 李斐 基因 daybue 广义 药物 用药

·自闭症治疗有新药了吗？对于一小部分有类似自闭症表现的罕见病雷特综合征患者，答案是肯定的。遗憾的是，现阶段一般的自闭症人士用不上。6月9日，《自然-医学》（Nature Medicine）杂志在线发表了trofinetide（曲非奈肽）治疗雷特综合征的临床三期研究结果：在155名完成研究的女性患者中，用药组每天两次口服trofinetide，持续12周，和安慰剂组相比，她们的日常行为表现和临床疗效评估都有了显著的改善。就在三个月前，这款药在美国获批上市，成为全球首个治疗雷特综合征的药物，商品名为“Daybue”。雷特综合征（Rett syndrome）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要影响女性（男性患者通常在出生后不久夭折），在女性中的发病率约为1/10000 到1/15000 之间。在中国估计有超过五万名患者，每年新增患者超过500名。“雷特综合征是具有自闭症表型的一类罕见病，广义上可以称作综合征型自闭症。我们在自闭症…