25岁护士确诊罕见病，救命药进医保后从2万元降至1000元

类别：资讯动态_热门资讯   时间：2024/2/26 21:08:14   点击：156   标签：罕见病 综合征 目录 学科 ahus 医保 尿毒症 瑞金医院 药物 溶血性

每年二月的最后一天，是国际罕见病日，2024年2月29日为第十七届国际罕见病日。近年来，随着国家罕见病目录的出台，以及社会各界对于罕见病的持续关注和报道，越来越多的罕见病患者在药物可及性方面获益良多。罕见病患者丹丹（化名）在瑞金医院治疗中。 瑞金医院 供图2024年1月1日起，随着新版国家医保药品目录的正式实施，25岁罕见病患者丹丹（化名）等来了希望。这一天，多种治疗罕见病药物被纳入，其中就包括丹丹治疗所需要的首选药物——依库珠单抗注射液，这种药物涵盖重症肌无力、PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）、aHUS（非典型溶血性尿毒症综合征）这三大适应症。丹丹就是一名非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，她同时也是一名护士。2023年10月，她在无明显诱因下出现发热、阵发性咳嗽。半个月之后，她甚至出现高热，体温最高达40.1℃，伴血小板减少，面部及腹部散在皮疹，全身水肿。在江西当地医院检查后，…